mRNA 캡 구조 기반 siRNA 유도 후성유전학적 침묵화 플랫폼

본 기술은 특정 mRNA의 5'^{캡 구조를 표적으로 하여 작은 간섭 RNA(siRNA)을 통해 해당 유전자를 침묵시키는 첨단 유전자 발현 조절 전략이다.}

최신 응용 메커니즘

• 표적 인식 강화: 기존 siRNA가 mRNA 서열 자체를 겨냥하는 것과 달리, 이 플랫폼은 캡 구조 주변의 2차 RNA 구조적 취약점을 이용하여 RISC 복합체와의 결합 효율을 높인다.
• 맞춤형 침묵화: 특정 바이오마커 mRNA에 대해 맞춤형 캡-결합 siRNA를 디자인하여, 난치성 질환(예: 암)의 과발현 유전자를 선택적으로 억제한다.

이는 전통적인 유전자 치료의 한계를 넘어, 유전체 수준이 아닌 전사 후 조절 단계에서 매우 높은 특이성과 효율성을 달성하는 것을 목표로 한다. 향후 정밀의료 적용 시, 원하는 타겟의 mRNA만을 정교하게 억제함으로써 부작용을 최소화할 수 있다. siRNA, RNA 스플라이싱, 단백질 항상성